导读：

随着医学的发展，很多罕见病以及让人闻之色变的癌症研究正不断传来捷报，很多医学难题正在逐渐被攻克，鼓舞着人类对抗疾病的决心。

以下为大家介绍十种用于罕见病及抗肿瘤药品。

1、Alunbrig布吉替尼

ALUNBRIG是激酶抑制剂，适用于间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性转移非小细胞肺癌(NSCLC)患者，使用克唑替尼[crizotinib]已进展或是不能耐受患者的治疗。由ARIAD自主研发的brigatinib有望给肺癌患者带来全新的治疗希望。作为一款ALK的强效抑制剂，它能抑制ALK以及ALK融合蛋白，从而抑制肿瘤的生长。在体外与体内试验中，brigatinib都彰显了良好的抑制效果。因此，它也曾先后获得过美国FDA颁发的突破性疗法认定与孤儿药资格。

2、Calquence

新型靶向药物Acalabrutinib被FDA以超快的速度批准上市，第一个适应症是套细胞淋巴瘤。套细胞淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一种亚型，相对罕见而且比较凶险和难治，对标准疗法响应不佳因此急需新药。而Acalabrutinib对治疗套细胞淋巴瘤的缓解度高达81%。目前Acalabrutinib已被香港各大医院引进用于临床治疗。阿斯利康研发的Calquence为套细胞淋巴瘤的治疗带来了曙光。作为一款Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，Calquence能阻断癌细胞用于增殖和扩散所需的酶。Calquence的疗效在临床试验中也得到了证实。

3、Erleada布地奈德

今年2月14日，FDA批准强生Erleada (apalutamide) 上市，用于治疗非转移性（前列腺癌细胞未扩散）去势抵抗（激素治疗后疾病仍进展）的前列腺癌。Erleada获得过FDA的优先审评资格，是FDA批准的首个治疗非转移性去势抵抗前列腺癌的药物，也是首个凭借无转移生存期（metastasis-free survival，MFS）的临床终点获批上市的肿瘤新药。Erleada属于第二代高选择性雄激素受体（AR）拮抗剂，与雄激素受体的亲和力是第一代AR拮抗剂的5倍以上。apalutamide的安全性及疗效在涉及1207例非转移性去势抵抗前列腺癌的随机研究中得到证实。

4、Idhifa恩西地平（恩西地替尼）

Idhifa（Enasidenib）适用于复发或难治性、伴异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的急性髓细胞性白血病（AML）。IDHIFA（enasidenib）是异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）酶的小分子抑制剂，其通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。研究表明，Idhifa能给患者带来完全缓解（CR），或是部分血液学改善的完全缓解（CRh）。两者综合起来的数据是23%（n=46）（95% CI：18%，30%），中位数的缓解持续时间为8。2个月（95% CI：4。3，19。4）。

5、ILARIS卡那单抗（易来力）

美国食品和药物管理局（FDA）已同时批准单抗药物Ilaris（canakimumab）3个新的适应症，用于治疗3种罕见和独特类型的周期性发热综合征：肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征（TRAPS）、高免疫球蛋白D综合征（HIDS）/甲羟戊酸激酶缺乏症（MKD）、家族性地中海热（FMF）。2018年欧洲风湿病学年会（EULAR2018）于6月13-16日在荷兰首都阿姆斯特丹举行。会上，诺华（Novartis）公布了抗炎药Ilaris（canakinumab）全球性大规模心血管III期临床研究CANTOS的回顾性二次分析数据。结果显示，与安慰剂相比，Ilaris将痛风发生率显著降低了一半以上，并且与基线血尿酸水平无关。

6、Maviret艾百乐

Maviret （glecaprevir/ pibrentasvir）在欧盟被批准用于CKD各阶段的患者，用于治疗所有成人基因型（1-6）的慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染。Maviret 是一种泛基因型治疗，欧盟此次批准是基于在 27 个国家开展的8个月的临床试验，共涉及2265例基因 1~6 型丙肝患者的临床研究的结果。"结果表明，在未发生肝硬化的初治2828名丙肝患者，8周治愈率达到 97。5%，12周时药物持续有效率为97。5%，且该药的治愈效果与患者是否伴有慢性肾病以及慢性肾病的严重程度无关。在伴有代偿性肝硬化的患者中，12 周治愈率达到 98%。在接受过治疗的伴有或无代偿性肝硬化的基因 3 型丙肝患者，16 周治愈率达到 96%。

7、Nerlynx来那替尼

Nerlynx（neratinib）适用于早期 HER2 阳性乳腺癌延长辅助治疗。对患有这种类型癌症的患者来说，Nerlynx 是首个延长辅助疗法，这是在初步治疗后为进一步降低癌症复发风险而采用的一种疗法。Nerlynx 旨在用于既往已使用含曲妥珠单抗方案治疗过的成年患者。Nerlynx 是一种酶抑制剂，其通过阻断几种促使细胞生长的酶起作用。“HER2 阳性乳腺癌是侵袭性肿瘤，它可扩散到人体其它部位，这使得辅助疗法成为治疗计划的一个重要部分，”美国 FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称。“现在，这些患者已经有了一种选择，在初步治疗后可以帮助防止癌症复发。”

8、Strensiq重组融合糖蛋白注射液

Strensiq（asfotase alfa）适用于围产期、婴儿及幼儿期发作的低磷酸酯酶症（HPP）。低磷酸酯酶症是一种罕见的、遗传性、进展性代谢疾病，该病患者的多个人体系统会经历灾难性的影响，导致严重残疾及危及生命的并发症。该疾病的特征是有缺陷的骨骼矿物化，这可导致佝偻病及导致骨骼畸形的骨软化。研究结果显示，以 Strensiq 治疗的围产期及婴儿期发作低磷酸酯酶症患者其总生存期及无需呼吸机的生存期（无呼吸机生存期）得到改善。97% 的治疗患者在一岁时仍存活，相比之下，从自然历史研究组选取的对照患者一岁时存活率为 42%。同样，治疗组患者一岁时的无呼吸机生存率为 85%，而自然历史对照患者为 50%。

9、Vosevi

吉利德（Gilead）新药Vosevi用于治疗无肝硬化(肝病)或轻度肝硬化的1-6型慢性丙型肝炎病毒(HCV)成年患者群体，疗效显著，被业内称为神药“吉四代”。研究人员通过在两个3期临床试验(POLARIS-1和POLARIS-4)中评估了Vosevi 12周治疗方案的安全性和有效性，发现Vosevi在既往接受国直接抗病毒治疗（DAA）失败的患者中表现出非常高的治愈率。其中，96-97%的患者在完成Vosevi治疗后12周没有在血液中检测到病毒，即意味着获得了治愈。获得了FDA颁发的优先审评资格和突破性疗法认定。

10、INGREZZA戊苯可宁（缬苯那嗪）

用于治疗成人迟发性运动障碍（tarpe dyskinesia, TD）。INGREZZA是一种选择性VMAT2抑制剂。VMAT2可包裹多巴胺等神经递质，并将其运输及释放至突触前神经元。通过抑制VMAT2，INGREZZA有望减少运动脑区多巴胺的分泌，从而发挥治疗效应。该药的选择性较高，与VMAT1、DA受体、5-HT受体的亲和力较低，可降低发生相关副作用的理论风险，还可与抗精神病药或抗抑郁药联用。先前，该药曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定。Hofstra Northwell医学院精神病学与分子生物学教授Christoph U. Correll博士指出，“临床研究显示，相比于安慰剂，INGREZZA可显著、快速改善TD症状，短期及48周内减少不自主运动，且不破坏精神科治疗。同时考虑到该药每天仅需服用一次，使用方便，可谓TD治疗的重大突破。”

资料来自香港政府卫生署授权的药品批发商【致泰药业】

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